Natz a atras atenția că, în funcție de definiția finală și cerințele pentru a demonstra o “nevoie medicală mare nesatisfăcută”, există riscul ca unele terapii avansate, chiar și transformative, să nu primească eticheta dorită. Agențiile guvernamentale care decid dacă să plătească pentru medicamentele noi tind să reziste eforturilor de diluare a standardelor de dovezi. Ele susțin că au nevoie de cât mai multe date din studiile clinice posibile pentru a judeca dacă un nou medicament merită investiția. Aceasta este valabil mai ales pentru terapiile genetice, care adesea vin la un preț exorbitant.
Se discută despre o propunere care ar oferi un bonus în plus față de actualul cadru pentru medicamente orfane, și care ar stimula dezvoltarea de medicamente orfane. Pentru medicamente care nu se încadrează în categoria de nevoie medicală mare nesatisfăcută, sunt disponibile alte stimulente, precum designarea PRIME, care acordă suport regulat și o evaluare mai rapidă. De asemenea, medicamentele orfane care nu se încadrează în această categorie pot beneficia de consiliere științifică privind desfășurarea studiilor și sunt eligibile pentru stimulente naționale și europene pentru susținerea cercetării în domeniul bolilor rare.
Se menționează că sistemul de stimulente din Europa este încă foarte competitiv. Articolul este rezultatul unui Grup de lucru POLITICO prezentat de Sanofi și a fost produs cu independență editorială de către reporterii și editorii POLITICO.
Sursa: https://www.politico.eu/article/eu-new-pharma-bonus-rare-diseases-but-will-it-work/?utm_source=RSS_Feed&utm_medium=RSS&utm_campaign=RSS_Syndication
